美国时间2025年6月25日，上海天泽云泰生物医药有限公司（Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.，以下简称“天泽云泰”）自主研发的治疗原发性帕金森病的基因治疗药物VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格认定（Fast Track Designation, 以下简称“FTD”）。

VGN-R09b是全球首个中、美同步获批临床，也是全球首创双靶点治疗帕金森病的重组腺相关病毒类基因治疗产品，目前处于1/2期临床阶段，也是我国最早进入注册临床阶段的用于治疗帕金森病的基因治疗药物。

VGN-R09b目前已完成I期剂量探索阶段的所有患者给药，安全性数据显示，该产品安全性良好，未发生与VGN-R09b明确相关的不良反应。有效性数据显示，VGN-R09b起效迅速，给药后两周即可观察到患者关期步态明显改善；给药后1个月MDS-UPDRS Part III 关期评分即显著降低，6个月时均值下降25分（较基线改善近50%）；综合获益，Hoehn-Yahr（H-Y）分级逐步下降，伴随口服药物剂量呈减少趋势。

本次获得FTD，表明FDA基于现有数据对VGN-R09b临床价值的认可，是天泽云泰从已具优势的罕见病领域拓展至常见慢病领域的重要里程碑之一，也是中国基因治疗企业在神经退行性领域取得的全球性突破。此前，VGN-R09b已于2024年7月获得美国临床试验许可，本次FTD授予进一步验证了其全球开发潜力，能为后续临床研究和上市申请提供快速通道支持。

关于FTD

快速通道是FDA推出的一种加速药物开发和审批流程的特殊程序, 最早在1997年《食品药品管理现代化法案》（FDAMA）第一节112条款项下规定，适用于治疗严重或危及生命的疾病，且具有治疗潜力解决未满足临床需求的药物及生物制品。根据CBER（生物制品评价与研究中心）公布的快速通道的绩效报告，目前已有超过800余品种申请快速通道，通过率约68%。获得FTD后申请人将有机会与FDA进行更频繁的沟通讨论药物的开发计划，以提高产品开发效率。如果符合相关要求则有资格获得加速批准、优先审查、滚动审查的机会，将有助于加速产品开发及上市流程。

关于帕金森病

帕金森病（PD）是第二常见的神经退行性疾病，且帕金森病患病率的增长比许多其他神经退行性疾病更快。预计2050年全球帕金森病患者将增至约2,520万，相比2021年约1,190万患者，增长112%^注，约影响1%的65岁以上人口和4%的85岁以上人口。现有治疗帕金森病的药物主要为缓解症状的小分子药物，随着疾病的进展，口服药物反应逐渐丧失，即使优化治疗方案后仍有显著的运动并发症。目前尚无延缓PD疾病进展、改善疾病长期预后的治疗药物或疗法上市。

注：数据来源Projections for prevalence of Parkinson’s disease and its driving factors in 195 countries and territories to 2050: modeling study of Global Burden of Disease Study 2021. BMJ. 2025;388:e080952. doi:10.1136/bmj-2024-080952.