天泽云泰VGN-R09b获美国FDA孤儿药资格认定

近日，上海天泽云泰生物医药股份有限公司宣布，其自主研发的用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的基因治疗产品VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。

2026-01-28

天泽云泰VGN-R08b获孤儿药资格认定，累计斩获三项FDA关键认证

上海天泽云泰生物医药股份有限公司自主研发的用于治疗戈谢病的AAV基因治疗产品VGN-R08b获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。

2026-01-15

天泽云泰VGR-R01获欧洲药品管理局PRIME资格认定

近日，上海天泽云泰生物医药有限公司宣布欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）同意授予VGR-R01优先药物（PRIME）的称号，用于治疗结晶样视网膜变性，支持其开发和加速评估。

2025-12-19

天泽云泰自主研发的VGN-R09b获得美国FDA罕见儿科疾病资格认定

近日，上海天泽云泰生物医药有限公司宣布，其自主研发的用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的基因治疗产品VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局授予罕见儿科疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。

2025-12-01

天泽云泰第二款基因治疗产品VGN-R09b拟入选突破性治疗品种名单

近日，上海天泽云泰生物医药有限公司宣布，其自主研发的用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的基因治疗产品VGN-R09b，被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）拟纳入突破性治疗品种（BTD）。

2025-11-18

天泽云泰双线报捷：VGN-R08b获FDA快速通道资格，VGN-R09b获北京卫视专题报道

近日，上海天泽云泰生物医药有限公司宣布，其自主研发的针对GBA1突变型帕金森病（PD-GBA）的基因治疗产品VGN-R08b已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格认定（Fast Track Designation, FTD）。

2025-10-23

国产首款GBA1突变型帕金森病基因疗法获批临床 天泽云泰双管线布局强化帕金森病治疗矩阵

近期，上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司天泽云泰（深圳）生物医药有限公司自主研发的VGN-R08b已分别获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）默示许可，同意开展治疗GBA1突变型帕金森病（PD-GBA）的临床研究。

2025-09-28

天泽云泰LNP技术平台赋能多家企业研发管线取得积极进展

上海天泽云泰生物医药有限公司近日宣布，其自主知识产权的脂质纳米粒递送技术平台已成功达成4项对外技术授权合作。合作伙伴相关研发管线已陆续获批IND或进入IIT研究阶段。

2025-09-02

天泽云泰渐冻症基因疗法VGN-R13在早期探索性临床研究中取得积极临床成果

2025年8月15日，上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的针对肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名“渐冻症”）的基因治疗创新疗法VGN-R13，在华中科技大学同济医学院附属同济医院进行的早期探索性临床研究中完成首剂量组全部受试者入组。

2025-08-15

VGN-R09b用于治疗重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症的I/III期临床试验完成全部受试者入组

上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的VGN-R09b针对重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症的I/III期注册临床试验（VGN-R09b-102）已完成全部患者入组。

2025-07-24