结晶样视网膜变性（BCD）突破性基因疗法VGR-R01的两项研究成果同步发表于国际期刊

近日，上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的基因治疗核心管线VGR-R01两项关键研究成果——一项针对结晶样视网膜变性（BCD）的自然病史研究《Natural history of progressive vision loss in Bietti crystalline dystrophy: a model-based meta-analysis》及一项VGR-R01的非临床研究结果《Preclinical Studies of an AAV8-CYP4V2 Gene Therapy VGR-R01 for the Treatment of Bietti Crystalline Dystroph》，分别发表于国际眼科医学期刊《BMJ Open Ophthalmology》与药理学杂志《Molecular Therapy: Methods & Clinical Development》。

2025-04-28

VGR-R01用于治疗结晶样视网膜变性的III期临床试验全部受试者完成入组

近日，上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的VGR-R01用于治疗结晶样视网膜变性的关键性III期临床试验（VGR-R01-301）已完成全部患者入组。

2025-03-19

天泽云泰针对结晶样视网膜变性的基因治疗药物VGR-R01 被纳入CDE“关爱计划”试点项目

2024年12月16日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）将上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的针对结晶样视网膜变性（BCD）的基因治疗药物VGR-R01正式纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目。

2024-12-17

天泽云泰与沙砾生物就Cas12b基因编辑技术应用于细胞治疗管线达成合作

近日，上海天泽云泰生物医药有限公司与沙砾生物科技有限公司共同宣布，天泽云泰就自主知识产权的CRISPR-AaCas12bMAX基因编辑工具及相关基因编辑技术与沙砾生物达成合作，用于沙砾生物开发、制造及商业化其特定细胞治疗产品。

2024-11-15

天泽云泰自主研发的VGR-R01获得美国FDA孤儿药资格认定

2024 年 10 月 29 日（美国东部时间），上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的用于治疗结晶样视网膜变性（BCD）的基因治疗药物VGR-R01获得美国食品药品监督管理局授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。

2024-10-30

天泽云泰自主研发的VGR-R01被纳入我国突破性治疗品种名单

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的官网公示，上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的VGR-R01正式被纳入突破性治疗品种名单，用于治疗结晶样视网膜变性（BCD）。

2024-08-30

首个国产自主研发用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的基因治疗药物VGN-R09b完成注册研究首例给药

目前，上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司自主研发和生产的VGN-R09b在芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）患儿中的首例注册试验用药已完成28天的给药后随访。

2024-08-12

首个国产自主研发用于治疗原发性帕金森病的基因治疗药物VGN-R09b在美获批临床

2024年7月26日，上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局的新药临床试验（IND）默示许可，同意在美国开展治疗原发性帕金森病的临床研究。

2024-07-27

天泽云泰自主研发的VGN-R09b注射液治疗原发性帕金森的注册临床顺利启动

2024年7月5日，上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的基因治疗药物VGN-R09b注射液针对原发性帕金森的I/II期临床研究在复旦大学附属华山医院顺利启动。

2024-07-05

天泽云泰ASGCT公布VGR-R01治疗BCD的临床I/II期最新数据

2024年5月9日，上海天泽云泰生物医药有限公司在巴尔的摩举行的第27届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上以口头报告的形式全球首次公布了治疗结晶样视网膜变性（BCD）的基因治疗产品VGR-R01的临床I/II期最新数据，充分展示了VGR-R01的优异疗效和安全性优势。

2024-05-10