今日，上海天泽云泰生物医药股份有限公司（以下简称“公司”）自主研发的用于治疗戈谢病的AAV基因治疗产品VGN-R08b获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。

此项认定是VGN-R08b在戈谢病治疗领域获得的第三项美国FDA关键资格认定，标志着公司产品在戈谢病领域的治疗潜力被美国FDA持续认可。此前，VGN-R08b已于2022年10月获得罕见儿科疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），并于2025年10月获得快速通道认定（Fast Track Designation, FTD）。此外，VGN-R08b在2025年也已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（IND），全球开发布局正在稳步推进。

本次获得美国FDA孤儿药资格认定，将为VGN-R08b在美国的后续开发与商业化带来实质性政策利好，包括上市后7年的市场独占期、研发税费减免以及美国FDA更紧密的审评指导。这些支持将有力推动该产品的全球临床开发进程，为亟待有效治疗方案的戈谢病患者，尤其是病情危重的神经病变型戈谢病（nGD）患儿，带来了迈向根本性治愈的新希望。

公司CEO赵小平博士表示，“VGN-R08b获得美国FDA孤儿药资格认定，是对我们科学创新和研发策略的重要肯定。从RPDD到FTD，再到ODD，一系列监管里程碑为我们后续的全球临床开发提供了持续动力。我们将加快推进，力争早日将这一潜在的治愈性疗法带给全球患者。”

关于戈谢病（GD）

戈谢病（GD）是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由GBA1基因突变导致葡萄糖脑苷脂酶（GCase）活性不足，引起底物在多个器官蓄积，进而造成进行性肝脾肿大、骨骼侵蚀及神经系统损害等严重后果。其中，神经病变型戈谢病（nGD，包括II型与III型）患儿常在婴幼儿期发病，病情进展迅速，目前在全球范围内缺乏有效治疗手段，临床需求亟待满足。

关于VGN-R08b

VGN-R08b是一款针对GBA1基因突变设计的重组AAV基因回补疗法，旨在通过递送功能性GBA1基因，从源头上恢复GCase活性，以改善代谢异常并缓解神经损害。作为全球唯一在研和国内首创治疗nGD的基因疗法，VGN-R08b在上海交通大学医学院附属新华医院开展的研究者发起的临床研究（VGN-R08b-001，NCT06272149）中展现出良好的安全性与延缓疾病进展的潜力，其针对nGD的注册临床研究已在国内获批开展。