信息来源：EMA官网

本次VGR-R01被纳入参与PRIME计划主要是基于I/II期临床研究证据，在接受VGR-R01给药后2/3的患者最佳矫正视力（BCVA）显著改善（≥-0.3 logMAR），且无一人出现视力显著恶化。CHMP认可VGR-R01已获得临床结果具有重大优势的潜力，有望解决尚未满足的医疗需求，因此批准同意并公示。后续，VGR-R01将获得EMA主动的科学建议和监管指导，获得优化开发计划的支持，确保研究数据适用于欧洲药品上市许可申请（MAA）评估，从而提高药物开发和审评效率。此外，本品在欧洲申请上市许可时有资格获得加速评估，加快产品上市进程。

公司CEO赵小平博士表示：“欧洲药品管理局授予VGR-R01的PRIME资格，是国际监管机构对产品临床价值的权威认可，也是公司迈向国际化的又一标志性里程碑。我们将积极借助此项加速计划的政策支持，与先进疗法委员会（CAT）保持紧密沟通，高效推进VGR-R01在欧洲的上市进程，以期填补全球BCD疾病领域的治疗空白，尽早惠及全球BCD患者。”

关于优先药物计划

“优先药物”（PRIority MEdicines ，PRIME）是2016年EMA启动的一项加速计划，旨在通过增强与药品申请人之间的互动，加强科学指导，优化开发计划，使得产生的数据满足MAA的要求，从而支持未被满足的临床需求的药品开发，进而让患者更早获益。PRIME资格授予后立即生效，EMA将提前任命优先药物的CHMP或CAT的报告员为优先药物的整体开发计划及重大里程碑提供科学和监管建议。此外，有机会邀请健康技术评估（HTA）机构、患者及美国FDA等利益相关者参与。

截至2025年12月17日，EMA官网公布的数据显示，EMA收到并评估500余项PRIME申请，最终纳入PRIME计划项目的比例为26%，其中眼科领域共收到26项申请，8项被批准纳入该计划。

    信息来源：EMA官网

关于VGR-R01

VGR-R01是天泽云泰自主研发的重组腺相关病毒类的基因治疗产品，于2022年11月获得国家药品监督管理局（NMPA）批准同意开展治疗BCD的临床试验，是全球首款进入注册临床阶段针对该适应症的治疗药物。此前，VGR-R01于2024年12月被国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称“CDE”）纳入“关爱计划”C阶段；于2024年10月获得美国食品药品监督管理局授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）；于2024年8月获得CDE批准同意将其纳入突破性治疗药物程序。