近日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”、“公司”）宣布，其自主研发的用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的基因治疗产品VGN-R09b，被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）拟纳入突破性治疗品种（BTD）。VGN-R09b是公司继VGR-R01之后，第二款获得BTD认定并进入III期临床试验的基因治疗产品，进一步体现了公司在基因治疗领域持续创新的研发能力与管线深度。

获批BTD后，相关产品在后续研发过程中将与药品审评机构保持密切沟通，并有机会通过优先审评审批和/或附条件批准等程序进一步加速上市进程。本次VGN-R09b被纳入突破性治疗品种名单，表明CDE认可该产品在重要临床结局上具有显著优势，并有望填补AADCD的国内治疗空白。

公司CEO赵小平博士表示：“VGN-R09b成功纳入突破性治疗品种名单，是对其临床价值与公司研发方向的重要认可。公司连续两款产品获得BTD，充分体现了我们研发策略的前瞻性与团队的高效执行力。我们将积极借助此项认定提供的政策支持，与CDE开展更为紧密的沟通，高效推进VGN-R09b的临床研究和上市进程，填补国内AADCD领域的治疗空白。”

目前，VGN-R09b针对AADCD的I/III期注册临床研究正在上海儿童医学中心和复旦大学附属儿科医院开展。现有数据表明，VGN-R09b耐受性良好，未观察到与药物或手术相关的严重不良事件；已完成给药的13例受试者均显示出明显的运动功能改善，其中10例患儿已达到运动发育里程碑（主要疗效终点），更有5例在给药后3个月即实现该终点，整体疗效趋势显著优于当前国外已上市的同适应症产品，展现了良好的治疗潜力。

关于AADCD

AADCD是一种常染色体隐性遗传的神经代谢疾病，由于DDC基因致病性突变，导致多巴胺、5-羟色胺等关键神经递质合成严重不足。患儿临床表现为严重运动障碍、自主神经功能紊乱和智力发育迟缓，多数无法实现头部控制、独坐、行走等运动发育里程碑，在婴幼儿阶段即面临较高死亡风险，生存质量受到严重影响。目前该疾病在国内尚无有效的根治性疗法，常规治疗手段仅能部分缓解症状，无法从根源上修复神经功能缺损，尤其对重症患儿效果有限。

关于VGN-R09b

VGN-R09b以重组腺相关病毒为载体，通过一次性脑实质注射，将治疗基因精准递送至发病部位，增强脑内多巴胺合成的同时促进神经保护，有望实现对疾病的根本性治疗。VGN-R09b已于2024年4月19日获得国家药品监督管理局批准，在中国开展针对芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）及原发性帕金森病（PD）的临床试验，相关注册临床研究目前正在积极推进中。此外，该产品已于2024年7月26日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开展针对原发性PD的临床研究，并于2025年6月25日获得FDA快速通道资格认定（Fast Track Designation, FTD）。