近期，上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司天泽云泰（深圳）生物医药有限公司（以下合称“公司”）自主研发的VGN-R08b已分别获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）默示许可，同意开展治疗GBA1突变型帕金森病（PD-GBA）的临床研究。这是继2024年公司另一款用于原发性帕金森病的基因治疗产品VGN-R09b分别在中美获批临床以来，公司布局的第二款帕金森病基因治疗产品进入临床阶段，初步构建了覆盖“原发性”与“遗传亚型”帕金森病的双轨治疗布局。

GBA1突变型帕金森病是最常见的帕金森病遗传风险相关亚型之一，与原发性帕金森病相比，通常发病年龄更早、疾病进展更快。GBA1杂合突变引发溶酶体代谢功能异常，导致α-突触核蛋白在脑内异常聚集，是帕金森病的核心病理特征之一。其明确的致病机制不仅为PD-GBA的临床诊断提供了分子生物学依据，也为基因治疗手段能精准地治疗该亚型帕金森病奠定了关键科学基础。

在治疗策略上，VGN-R08b是一款针对GBA1基因突变的重组AAV基因回补疗法，旨在通过回补功能性基因，从根源上恢复溶酶体功能，延缓疾病进程；VGN-R09b则针对原发性帕金森病，侧重多巴胺通路的功能重建与广谱神经保护。两者在作用机制与适用人群上形成互补，共同构建了公司在帕金森病领域覆盖“精准对因”与“广谱调控”的差异化产品布局，展现了公司在神经系统疾病领域的持续深耕。

公司CEO赵小平博士表示：此次VGN-R08b中美同步获批临床，是公司全球化研发策略的重要推进。随着VGN-R09b与VGN-R08b双双进入临床阶段，我们已初步构建‘广谱’与‘精准’双轮驱动的帕金森管线布局。下一步，我们将全力推进临床研究，旨在为不同亚型的帕金森病患者带来全新的治疗希望。”

关于VGN-R08b

VGN-R08b是公司自主研发和生产的以重组AAV为载体的基因治疗产品，通过侧脑室注射，将功能性GBA1基因精准递送至患者的神经元和神经胶质细胞中，使细胞能够持续产生功能性的GCase蛋白，代替突变的内源性GCase，降解病理性累积的葡萄糖脑苷酯，从而恢复神经细胞的功能，缓解中枢神经系统受累，旨在从病因层面改善患者的疾病症状。